Состоялось вручение премии Breakthrough Prize – научного аналога премии «Оскар». В этом году награду в номинации «Биология» получили создатели Trikafta – инновационного препарата для терапии муковисцидоза.
«Трикафта» была разработана тремя сотрудниками компании Vertex: Полом Негулеску, Сабиной Хадида и Фредриком Ван Гоором – и начала применяться в 2019 году. Препарат, который наши пациенты называют волшебным, действует следующим образом: он заставляет «сломанный» ген работать и нейтрализует симптомы муковисцидоза. До недавнего времени в такое невозможно было поверить.
В интервью Forbes Фредрик Ван Гоор рассказал, что путь его команды к созданию «Трикафты» занял почти 20 лет: «И хотя мы рады результату, мы не планируем останавливаться. Впереди много работы, и сейчас мы заняты созданием лекарств, которые будут лучше, чем «Трикафта». Будем работать до тех пор, пока не убедимся, что каждый больной муковисцидозом сможет получить необходимую ему терапию».
